Pilotna študija ugotavlja, da se avtizem obeta pri antioksidativni terapiji
Raziskovalci z medicinske fakultete Univerze Stanford in Otroške bolnišnice Lucile Packard so preučevali 31 otrok z motnjo.
Antioksidant, imenovan N-acetilcistein ali NAC, je učinkovito zmanjšal razdražljivost pri otrocih z avtizmom in zmerno ponavljajoče se vedenje. Raziskovalci so poudarili, da je treba ugotovitve potrditi v večjem preskušanju, preden lahko NAC priporočijo otrokom z avtizmom.
Razdražljivost prizadene 60 do 70 odstotkov otrok z avtizmom. "Ne govorimo o blagih stvareh: to je metanje, brcanje, udarjanje, otrok mora biti zadržan," je povedal dr. Antonio Hardan, glavni avtor nove študije.
"Lahko vpliva na učenje, poklicne dejavnosti in otrokovo sposobnost sodelovanja v avtizmu."
Študija bo objavljena v prihodnji številki revije Biološka psihiatrija.
Univerza Stanford vlaga patent za uporabo NAC pri avtizmu, eden od avtorjev študije pa ima finančni delež v podjetju, ki izdeluje in prodaja NAC, uporabljen v preskušanju.
Zaradi dramatičnega povečanja diagnosticiranih primerov motenj avtističnega spektra je odkritje novih zdravil za zdravljenje avtizma in njegovih simptomov postalo glavna prednostna naloga raziskovalcev.
Trenutno se razdražljivost, nihanje razpoloženja in agresija, ki veljajo za povezane značilnosti avtizma, zdravijo z antipsihotiki druge generacije.
Vendar pa lahko ta zdravila povzročijo pomembne neželene učinke, vključno s povečanjem telesne mase, nenamernimi gibalnimi gibi in presnovnim sindromom, ki povečajo tveganje za diabetes.
Nasprotno pa so neželeni učinki NAC na splošno blagi, najpogostejši pa so prebavni problemi, kot so zaprtje, slabost, driska in zmanjšan apetit.
Velika težava je tudi stanje zdravljenja z mamili za glavne značilnosti avtizma, kot so socialni primanjkljaji, motnje jezika in ponavljajoče se vedenje.
"Danes, leta 2012, nimamo učinkovitih zdravil za zdravljenje ponavljajočega se vedenja, kot je mahanje rok ali katere koli druge bistvene značilnosti avtizma," je dejal Hardan.
NAC bi lahko bil prvo zdravilo, ki je na voljo za zdravljenje ponavljajočega se vedenja pri avtizmu - če bodo ugotovitve ob nadaljnjem pregledu zdržale.
V študiji so testirali otroke z avtizmom, stare od 3 do 12 let. Bili so fizično zdravi in med preskušanjem niso načrtovali sprememb v uveljavljenem zdravljenju z avtizmom.
V dvojno slepi zasnovi študije so otroci 12 tednov prejemali NAC ali placebo. Uporabljeni NAC je bil farmacevtski pripravek, ki ga je podaril proizvajalec nevtracetikov BioAdvantex Pharma.
Predmeti so bili ocenjeni pred začetkom preskušanja in vsake štiri tedne med študijo z uporabo več standardiziranih raziskav, ki merijo problematično vedenje, socialno vedenje, avtistične preokupacije in neželene učinke zdravil.
Med 12-tedenskim preskušanjem je zdravljenje z NAC znižalo ocene razdražljivosti s 13,1 na 7,2 na kontrolnem seznamu nepravilnega vedenja, široko uporabljeni klinični lestvici za ocenjevanje razdražljivosti. Sprememba ni tako velika kot pri otrocih, ki jemljejo antipsihotike. "Toda to je še vedno potencialno dragoceno orodje, ki ga imamo pred skokom na te velike puške," je dejal Hardan.
Poleg izboljšanja vedenja sta dva standardizirana merila avtizma in stereotipnega vedenja pokazala, da so otroci, ki so jemali NAC, pokazali zmanjšanje ponavljajočih se in stereotipnih vedenj.
"Eden od razlogov, da sem hotel opraviti to preizkušnjo, je bil ta, da NAC uporabljajo izvajalci v skupnosti, ki se osredotočajo na alternativne, netradicionalne terapije," je dejal Hardan. »Vendar ni močnih znanstvenih dokazov, ki bi podpirali te posege. Nekdo jih mora pogledati. "
Hardan je opozoril, da se NAC, ki se prodaja kot prehransko dopolnilo v lekarnah in trgovinah, v nekaterih pomembnih pogledih razlikuje od posamezno pakiranih odmerkov farmacevtskega NAC, uporabljenega v študiji, in da različica brez recepta morda ne bo dala istega rezultatov.
"Ko steklenico odprete iz lekarne in tablete izpostavite zraku in sončni svetlobi, ta oksidira in postane manj učinkovita," je dejal.
Medtem ko raziskovalci niso preučevali mehanizmov, s katerimi lahko deluje NAC, lahko pozitivne rezultate pojasnjujeta dve fiziološki hipotezi.
V enem scenariju NAC poveča zmogljivost glavne antioksidativne mreže v telesu, za kar so nekatere prejšnje študije trdile, da ima pomanjkanje avtizma.
Druga možnost zajema raziskave, ki kažejo, da je avtizem povezan z neravnovesjem v ekscitacijskih in zaviralnih nevrotransmiterjih v možganih. Znano je, da NAC modulira glutamatergično družino ekscitacijskih nevrotransmiterjev - potencialno uravnoteži raven nevrotransmiterjev in zmanjša pojav nekaterih avtističnih simptomov.
Znanstveniki zdaj zaprosijo za financiranje velikega multicentričnega preskušanja, v katerem upajo, da bodo ponovili svoje ugotovitve.
"To je bila pilotna študija," je dejal Hardan. "Končnih zaključkov ni mogoče sprejeti, preden opravimo večje preizkušanje."
Vir: Univerza Stanford
