Novo zdravilo ustavi Alzheimerjevo bolezen - pri miših
Študija je objavljena v reviji PLoS One.
"J147 izboljšuje spomin tako pri običajnih kot pri Alzheimerjevih miših, prav tako pa ščiti možgane pred izgubo sinaptičnih povezav," je povedal dr. David Schubert, vodja Salkovega laboratorija za celično nevrobiologijo. "Nobeno zdravilo na trgu za Alzheimerjevo bolezen nima obeh lastnosti."
Čeprav še ni znano, ali se bo spojina izkazala za varno in učinkovito pri ljudeh, raziskovalci Salka pravijo, da njihovi rezultati kažejo, da je zdravilo obetavno za zdravljenje ljudi z Alzheimerjevo boleznijo.
Po podatkih nacionalnega zdravstvenega inštituta kar 5,4 milijona Američanov trpi za Alzheimerjevo boleznijo. Po ocenah Alzheimerjeve zveze bo bolezen do leta 2050 imelo več kot 16 milijonov, zaradi česar bodo zdravstveni stroški znašali več kot 1 bilijon dolarjev na leto.
Bolezen je uničujoča, saj posamezniki doživljajo trajen, nepovraten upad možganske funkcije. Izguba spomina napreduje, dokler oseba ne more opravljati preprostih nalog, kot sta prehranjevanje in govorjenje. Na koncu je bolezen usodna.
Strokovnjaki pravijo, da je Alzheimerjeva bolezen povezana s staranjem in se običajno pojavi po 60. letu starosti, čeprav majhen odstotek družin genetsko tvega zgodnejši pojav. Med desetimi največjimi vzroki smrti je Alzheimerjeva bolezen edina, ki ne more preprečiti, ozdraviti ali upočasniti napredovanja bolezni.
V sedanjem preskušanju so Schubert in njegovi kolegi razvili inovativno strategijo uporabe živih nevronov, vzgojenih v laboratorijskih posodah, da bi preizkusili, ali so nove sintetične spojine učinkovite pri zaščiti možganskih celic pred več patologijami, povezanimi s staranjem možganov.
Na podlagi rezultatov preskusov vsake kemične iteracije svinčeve spojine, ki je bila prvotno razvita za zdravljenje možganske kapi in travmatične poškodbe možganov, so lahko spremenili njeno kemijsko strukturo in tako naredili veliko močnejše Alzheimerjevo zdravilo.
"Alzheimerjeva bolezen je zapletena bolezen, vendar se je večina razvoja zdravil v farmacevtskem svetu osredotočila na en sam vidik bolezni - amiloidno pot," je povedala dr. Marguerite Prior, raziskovalna sodelavka v Schubertovem laboratoriju, ki je vodila projekt skupaj z doktoratom Qi Chen, nekdanjim podoktorskim raziskovalcem Salka.
"Nasprotno pa lahko s testiranjem teh spojin v živih celičnih kulturah ugotovimo, kaj počnejo pri številnih starostnih težavah, in izberemo najboljšega kandidata, ki obravnava več vidikov bolezni, ne samo enega."
Raziskovalci Salka so J147 preizkusili kot peroralno zdravilo pri miših in odkrili, da preprečuje upad kognitivnih sposobnosti pri živalih z Alzheimerjevo boleznijo in da miši in podgane, zdravljene z zdravilom, proizvajajo več beljakovin, imenovanih možganski nevrotrofični faktor (BDNF) - molekula, ki ščiti nevrone zaradi strupenih žalitev pomaga novim nevronom, da rastejo in se povezujejo z drugimi možganskimi celicami, ter sodeluje pri oblikovanju spomina.
Zaradi široke sposobnosti J147 za zaščito živčnih celic raziskovalci verjamejo, da je lahko učinkovit tudi za zdravljenje drugih nevroloških motenj, kot so Parkinsonova bolezen, Huntingtonova bolezen in amiotrofična lateralna skleroza (ALS), pa tudi možganska kap.
Vir: Inštitut za biološke študije Salk
